5 gennaio 2018 - venerdì 5th January / Friday visione post - 8
Il Dna impara a curare se stesso. Dall'esterno - attraverso la vena del braccio - questa
volta sono state introdotte solo le istruzioni. Al resto penserà il genoma, in autonomia.
O almeno così si spera, perchè dell'esperimento annunciato ieri in California sono sta-
te spiegate le modalità, ma non ancora il risultato. La fretta, in parte, è figlia del testa
a testa fra Cina e Stati Uniti nella messa a punto di terapie geniche sempre più spinte.
"Avremo i primi indizi fra un mese e i dati completi fra tre" hanno spiegato da Oakland,
California, i medici che curano Brian Madeux, 44 anni e una malattia - la sindrome di
Hunter - che nelle sue forme più gravi uccide a 20 anni.
Il difetto di un gene impedisce all'organismo di produrre un enzima essenziale per smal-
tire dei prodotti di scarto del metabolismo, che si accumulano nelle cellule e ne bloccano
il funzionamento. i danni riguardano tutti i tessuti, ma per tentare la cura i medici sono
partiti dal fegato, come racconta l'Ap in un'esclusiva. Qui il Dna delle cellule è stato in-
dotto ad "autocorreggersi" e a iniziare a produrre l'enzima mancante. "La Sangamo
therapeutics, l'azienda protagonista dell'esperimento, è quella che circa 10 anni fa mise
a punto 'le forbici' usate sul Dna di Madeux" spiega Giuseppe Novelli, genetista e retto-
re dell'università di Tor Vergata. "Il metodo si chiama 'zinc finger' e permette di taglia-
re via il gene difettoso, sostituendolo con una versione sana".di terapia genica
Nelle vene dell'uomo sono stati introdotti miliardi di virus (detti adeno-associati) , resi
inoffensivi e capaci di attivarsi solo nel fegato. Nel loro genoma gli scienziati hanno in-
serito tre messaggi scritti nella lingua del Dna. Il primo indica la posizione del gene da
tagliare. Il secondo dà vita allo zinc finger ed esegue materialmente il taglio. Il terzo
produce il gene corretto. "Non stiamo parlando del primo intervento di terapia genica
all'interno del corpo di un paziente" precisa Luigi Naldini, direttore dell'Istituto San
Raffaele-Telethon di terapia genica, uno dei pionieri mondiali di questa tecnica.
"La novità consiste nell'aver usato una tecnica come zinc finger, che permette di inter-
venire su un punto esatto del Dna. Test con il solo virus adenoassociato sono in corso
da 8-9 anni fa sull'emofilia. Finora hanno dato buoni risultati".
Da un lato, con l'esperimento di oggi, si guadagna in precisione. Dall'altro Naldini sot-
tolinea un rischio: "Zinc finger, terminato il suo lavoro, resta nella cellula. Chi ci dice
che non continui a tagliare il Dna in punti diversi da quello previsto?". E chi ci dice,
prosegue Giulio Cossu, esperto di distrofia muscolare, professore di medicina rigene-
rativa all'università di Manchester, che i virus inoculati nel braccio arrivino proprio
fra le cellule del fegato? "Recapitare i meccanismi di riparazione del Dna nel punto
giusto del corpo è da sempre la difficoltà principale della terapia genica. C'è poi il ri-
schio che introdurre elementi esterni, come zinc finger, scateni risposte immunitarie".
Recapitare "forbici" e "toppe" del Dna al punto giusto e far sì che correggano tutte
le cellule di un tessuto è un problema che Antonello Mallamaci, neuroscienziato di
Telethon e della Sissa di Trieste, conosce bene, avendo messo a punto una tecnica per
bloccare la proliferazione delle cellule nel tumore del cervello (sui topi, non ancora
sull'uomo). "Nel caso del cancro, devi raggiungere tutte, ma proprio tutte le cellule.
Altrimenti la malattia rischia di ripartire.
Ed è proprio sull'oncologia che la Cina sta concentrando i suoi sforzi, con un esperi-
mento che alla fine del 2016 ha usato Crispr - cugino assai ppiù nuovo e potente di
zinc finger - per trattare un uomo con un tumore al polmone. E con un test simile
che entro l'anno promette di combattere il papilloma virus che causa il cancro del-
la cervice.
Lucianone
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