14 marzo '15 - sabato 14th March / Saturday
Ecco la pillola che blocca
le mutazioni del dna
Risultati incoraggianti negli Stati Uniti. Il farmaco
colpisce i geni impazziti e risparmia gli organi malati
(da 'la Repubblica' - 27 febbraio '15 - di Gina Kolata)
Dopo che chemioterapia e radioterapia non erano riuscite a fermare la rara forma
di leucemia che aveva colpito Erika Hurwitz, il suo medico ha pensato a un'alternati-
va: un farmaco per combattere il melanoma. E il risultato è stato strabiliante.
Nel giro di quattro settimane - durante le quali tutta la pelle del suo corpo si è rico-
perta di un grave sfogo cutaneo rossastro, così doloroso da rendere necessaria l'as.
sunzione di un anestetico e di un antidolorifico - il tumore è scomparso. Letteralmente
sparito. "E' stato un farmaco miracoloso" ha detto Hurwitz, una signora di 78 anni che
abita nella Contea di Westchester e che era entrata a far parte di un gruppo di ricerca
nazionale per curare il cancro non nell'organo colpito, ma nelle mutazioni che ne accele-
rano la crescita.
I tumori tendono spesso a essere indotti da mutazioni nei geni che accrescono la cresci.
ta delle cellule tumorali e le diffondono in altre parti del corpo. Esistono ora sempre più
farmaci in grado di inibire queste mutazioni genetiche. - Adesso alcune strutture medico
sanitarie come il Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York, dove si ò fatta
curare la signora Hurwitz, stanno iniziando a coordinare i loro sforzi nel tentativo di tro-
vare nuove risposte. La prossima primavera un programma nazionale finanziato a livel-
lo federale inizierà lo screening dei tumori di migliaia di pazienti per verificare quali pos-
sano essere presi di mira da uno dei dieci-dodici farmaci di nuova produzione.
Gli studi si questo nuovo metodo, denominati "basket study" perchè raggruppano forme
tumorali diverse, sono condotti su un numero molto inferiore di casi rispetto agli studi tra-
dizionali e non necessitano di gruppi di controllo di pazienti che ricevono la terapia stan-
dard. I ricercatori e le società farmaceutiche hanno chiesto alla Food and Drug Admini-
stration la sua opinione, consapevoli che senza di essa nessun farmaco potrebbe essere
autorizzato. La Fda ha fatto sapere che li autorizzava ed era in grado di approvare farma-
ci sperimentali solo in basket study. - Invece di insistere con le ricerche tradizionali, ha
detto il dottor Richard Pazdur, direttore della divisione della Fda che approva i nuovi far-
maci antitumorali, si è deciso provare a chiedersi: "La popolazione americana starà me-
glio con questo farmaco o senza?".
Nel caso della signora Hurwitz, la mutazione della sua rara forma tumorale si trovava nel
gene BRAF, scoperto nel 50 per cento dei melanomi, ma raro in altre forme di cancro. A
quel punto la paziente è stata inserita in un gruppo di una dozzina di malati con la stessa
mutazione ma con forme tumorali diverse, ed è stata sottoposta a un nuovo studio speri-
mentale che prevede l'assunzione di farmaci che di norma curano i melanomi aggredendo
la mutazione. - I basket study sono possibili soltanto da poco, da quando il sequenziamen-
to genetico è diventato eccellente e possibile a prezzi contenuti, al punto che i medici pos-
sono cercare nei tumori la cinquantina o sessantina di mutazioni che provocano il cancro.
Continua... to be continued...
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